A edição genética e a cura de doenças incuráveis

Acompanhando a cobertura do SXSW, um dos maiores eventos de inovação do mundo, que aconteceu em Austin, nos Estados Unidos, e soube que a Vertex, uma grande companhia da indústria farmacêutica sediada nos EUA e na Inglaterra, recebeu em dezembro licença para iniciar a fase de testes de seus tratamentos de edição genética.

Isso é um passo gigante para a Medicina porque esse tipo de tratamento tem o poder de modificar o DNA humano e, com isso, curar doenças até então incuráveis. Entre essas condições, estão as doenças raras, que afetam milhões de pessoas em todo o mundo. O potencial disso é imenso.

As doenças raras, muitas vezes negligenciadas pela pesquisa médica devido à sua baixa prevalência, podem ser devastadoras para os pacientes e suas famílias. Essas condições frequentemente têm origem genética e podem afetar qualquer sistema do corpo, resultando em sintomas debilitantes e, em alguns casos, morte prematura. Devido à sua raridade, os tratamentos convencionais muitas vezes não estão disponíveis, deixando os pacientes com poucas opções. É aí que entra a edição genética.

Uma das ferramentas mais conhecidas e poderosas nesse campo é a CRISPR-Cas9, que atua como uma espécie de tesoura, cortando sequências específicas de DNA e permitindo a correção de mutações genéticas associadas a doenças. A terapia genética está sendo usada ainda para tratar distúrbios como a anemia falciforme, a fibrose cística, a doença de Huntington e a distrofia muscular de Duchenne, corrigindo os genes defeituosos e restaurando a função celular normal.

Não por acaso a notícia da Vertex causou tanto impacto no SXSW. Ela agora tem aprovação regulamentar para curar a anemia falciforme, potencialmente fatal, e a talassemia beta. Juntas, as doenças que geralmente ocorrem por um defeito ou mutação genética, têm o poder de alterar a hemoglobina, proteína responsável por conduzir o oxigênio dentro do corpo humano. Mal posso esperar para ver o que vem por aí.

Foto de Warren Umoh na Unsplash